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  • IDMC 12: premières impressions à chaud

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    Le congrès 2019 de l'IDMC, congrès international consacré aux dystrophies myotoniques, s'est tenu fin Juin à Göteborg en Suède.

    Alain Geille y était présent pour le compte du Groupe d'Intérêt Steinert de l'AFM-Téléthon. En attendant un retour plus fourni dans le prochain numéro de Trait d'Union, il nous livre ici ses premières impressions

     

    • Un congrès IDMC 2019 en demi-teinte, avec un nombre de participants stable et une représentation industrielle en diminution, particulièrement du côté américain. Peu d’avancée significatives cette année, mais la confirmation des grandes voies de recherche en cours dont nous faisons le pari qu’au moins une devrait donner lieu à court terme à des essais cliniques chez l’homme. La bonne nouvelle, c’est que la maladie est maintenant considérée par les chercheurs comme « accessible » et non plus « incurable ».

     

    • La Myotonic Dystrophy Foundation américaine est de plus en plus active et communique largement sur les recommandations qu’elle a publiée en direction des praticiens américains, qui ont été traduites dans plusieurs langues, dont le français. Ces recommandations ne sont pas applicables en France en l’état.

     

    • Une modification dans la classification des formes de la maladie a été proposée avec un retour à 4 formes : congénitale (prénatal à 1 mois d’âge), pédiatrique (1 mois à 18 ans), adulte (18 ans à 40 ans), et tardive (plus de 40 ans). Cette classification devrait servir de référentiel commun aux futurs essais.

     

    • Un essai clinique de 2 ans va démarrer en Italie sur 200 patients pour évaluer la metformine non seulement en tant que traitement adjuvant de l’atteinte musculaire mais aussi sur l’amélioration du stress oxydatif. Espérons qu’elle confirmera l’essai de phase 2 réalisé en France il y a 2 ans et permettra enfin d’accélérer la délivrance de ce médicament pour notre maladie.

     

    • Peu d’informations vérifiable sur la biotech américaine IONIS qui avait réalisé un premier essai clinique il y a 2 ans, au cours duquel une diffusion insuffisante du principe actif avait été observée dans les muscles. Apparition d’une nouvelle biotech Dyne connue pour posséder une banque de molécules bien adaptée aux muscles. Est-ce en lien avec l’information précédente ? L’avenir le dira…

     

    • Une communication très remarquée de l’Institut de Myologie qui travaille avec l’Université de Glasgow sur une molécule prometteuse au nom barbare de pip6-AMO. Les 2 myopathies de Duchenne et Steinert seraient accessibles à ces molécules.

     

    • Plusieurs communications et posters mentionnent toujours une surexpression de certains cancers dont l’endomètre, la thyroïde et le colon. Il manque toujours une étude rigoureuse en France sur les liens entre la survenue des cancers et la DM1 pour confirmer ces informations dans notre pays.
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