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essai clinique

  • AMO Pharma et Tideglusib (suite)

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    L'AFM-Telethon vient de publier une note d'information plus détaillée et en français sur les  résultats intermédiaires de l'essai de phase 2a du Tideglusib

    vous trouverez tous les détails ici

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  • AMO Pharma et Tideglusib: résultats intermédiaires encourageants dans l'essai clinique phase 2a !

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    AMO Pharma vient de publier un rapport intermédiaire sur l'essai de phase 2 du Tideglusib dans les manifestations cérébrales de la maladie de Steinert, pour la forme congénitale et juvénile, essai mené au Royaume-Uni.

    Les premiers résultats montrent une amélioration significative des troubles cognitifs, une bonne tolérance du traitement et une amélioration notable de la vie des malades.

    Amo Pharma devrait présenter ces résultats vers le 15 octobre au Congrès de l'American Neurological Association et réfléchit à un élargissement de l'essai clinique.

    L'intérêt de cet essai est qu’il concerne les manifestations neurologiques de Steinert,  cible peu traitée par les autres essais en cours plutôt orientés muscle, et une population (formes néonatale et juvénile)  très atteinte de ce point de vue.

    plus de détails ici

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  • IONIS DMPK-Rx : le verre à moitié vide, ou le verre à moitié plein…

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    La Myotonic Dystrophy Foundation ou MDF (12000 membres malades de la maladie de Steinert principalement aux Etats-Unis) vient de publier une lettre de IONIS à destination de la communauté des malades, donnant plus de détails sur les raisons qui ont conduit cette société à mettre fin au développement de leur premier candidat-médicament à l’issue de l’essai clinique de phase 1-2a .

    Lire la suite

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