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  • Avancées dans les dystrophies myotoniques : le document 2017 est paru !

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    A l'occasion des JDF 2017, l'AFM Telethon publie un nouveau document sur les avancées  de la recherche concernant les dystrophies myotoniques.

    Vous le trouverez bien sûr dans l'onglet "documents de référence" mais aussi en suivant ce lien

    Bonne lecture !

    et retrouvez nous aux Journées des Familles 2017 sur le stand du GIS !

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  • Dystrophies myotoniques : un nouveau modèle cellulaire mis au point

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    Une collaboration avec l’Institut de Myologie a mis au point un nouveau modèle de cellules atteintes de dystrophie myotonique immortalisées.

    Les modèles cellulaires représentent de bons outils pour étudier les mécanismes de survenue d’une maladie et identifier de molécules susceptibles de corriger ces anomalies.

     

    Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) a développé avec l'aide de l'AFM-Téléthon des lignées de cellules musculaires humaines atteintes de DM1 ou de DM2 « immortalisées », c’est-à-dire qui peuvent se diviser de façon illimitée.

     

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  • IONIS DMPK-Rx : le verre à moitié vide, ou le verre à moitié plein…

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    La Myotonic Dystrophy Foundation ou MDF (12000 membres malades de la maladie de Steinert principalement aux Etats-Unis) vient de publier une lettre de IONIS à destination de la communauté des malades, donnant plus de détails sur les raisons qui ont conduit cette société à mettre fin au développement de leur premier candidat-médicament à l’issue de l’essai clinique de phase 1-2a .

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  • résultats mitigés de l'essai clinique IONIS-DMPK-2.5Rx, réorientation de la recherche

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    Ionis Pharmaceuticals vient de communiquer sur l'essai de son médicament IONIS-DMPK-2.5Rx destiné à traiter la maladie de Steinert.

    Ce médicament cible les agrégats toxiques d'ARN pour les détruire et l'essai de phase 1/2 visait à déterminer son efficacité, les doses nécessaires et les biomarqueurs de sa diffusion musculaire.

    Les résultats montrent des signes encourageants sur les biomarqueurs et le médicament a été bien toléré. Mais l'efficacité musculaire obtenue est insuffisante. La poursuite des essais de ce médicament est donc suspendue.

    Néanmoins la recherche continue, car de nouvelles chimies destinées à augmenter l'efficacité musculaire des médicaments sont déjà en développement chez IONIS.

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  • Ionis Pharmaceuticals : bientôt des infos sur l'essai IONIS-DMPK- 2.5rx !

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    Le 5 Janvier, Ionis Pharmaceuticals fera une conférence de presse sur les essais en cours de son portefeuille de médicaments, et en particulier sur l'essai de phase 1/2 concernant IONIS-DMPK- 2.5rx qui vient de se terminer.

    Nous ne manqueront pas de vous tenir informés sur les résultats et les perspectives de cette étude, une des pistes les plus avancées de traitement dans la maladie de Steinert.

    Pour les anglophones, cette conférence de presse peut être suivie sur au 00 1 877-443-5662 ou sur le site ionispharma.com

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