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Recherche - Page 3

  • IONIS DMPK-Rx : le verre à moitié vide, ou le verre à moitié plein…

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    La Myotonic Dystrophy Foundation ou MDF (12000 membres malades de la maladie de Steinert principalement aux Etats-Unis) vient de publier une lettre de IONIS à destination de la communauté des malades, donnant plus de détails sur les raisons qui ont conduit cette société à mettre fin au développement de leur premier candidat-médicament à l’issue de l’essai clinique de phase 1-2a .

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  • résultats mitigés de l'essai clinique IONIS-DMPK-2.5Rx, réorientation de la recherche

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    Ionis Pharmaceuticals vient de communiquer sur l'essai de son médicament IONIS-DMPK-2.5Rx destiné à traiter la maladie de Steinert.

    Ce médicament cible les agrégats toxiques d'ARN pour les détruire et l'essai de phase 1/2 visait à déterminer son efficacité, les doses nécessaires et les biomarqueurs de sa diffusion musculaire.

    Les résultats montrent des signes encourageants sur les biomarqueurs et le médicament a été bien toléré. Mais l'efficacité musculaire obtenue est insuffisante. La poursuite des essais de ce médicament est donc suspendue.

    Néanmoins la recherche continue, car de nouvelles chimies destinées à augmenter l'efficacité musculaire des médicaments sont déjà en développement chez IONIS.

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  • Ionis Pharmaceuticals : bientôt des infos sur l'essai IONIS-DMPK- 2.5rx !

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    Le 5 Janvier, Ionis Pharmaceuticals fera une conférence de presse sur les essais en cours de son portefeuille de médicaments, et en particulier sur l'essai de phase 1/2 concernant IONIS-DMPK- 2.5rx qui vient de se terminer.

    Nous ne manqueront pas de vous tenir informés sur les résultats et les perspectives de cette étude, une des pistes les plus avancées de traitement dans la maladie de Steinert.

    Pour les anglophones, cette conférence de presse peut être suivie sur au 00 1 877-443-5662 ou sur le site ionispharma.com

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  • Démarrage d'un essai clinique AMO2 en phase 2 (AMO-pharma)

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    Un essai clinique de phase 2 va démarrer en Angleterre sur une molécule (tideglusib) inhibant l’enzyme GSK3b surexprimée dans le cas de la maladie de Steinert.


    Cette molécule a montré des résultats encourageants dans les modèles animaux de la DM1 et les cellules humaines in-vitro, pour le traitement des déficits musculaires.

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  • Avancées dans les dystrophies myotoniques : nouvelle publication Juin 2016

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    A l'occasion des Journées Régionales des Familles, l'AFM-Telethon publie une mise à jour du document Avancées sur les Dystrophies Myotoniques, dans la collection Savoir et Comprendre.

    Un document précieux pour savoir où en est la recherche sur les mécanismes de ces maladies, sur les pistes thérapeutiques et les essais cliniques

     

    pour obtenir une version pdf du document, cliquer ici

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