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  • Metformine : un essai clinique aux résultats encourageants sur 40 malades Steinert !

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    la Metformine, un antidiabétique connu,  améliore sensiblement la motricité des patients atteints de la maladie de Steinert (DM1)

    C'est la première fois que, dans un essai clinique portant sur 40 patients, on a pu montrer l'efficacité d'un traitement pharmacologique sur la motricité dans la dystrophie myotonique de Steinert. Ces résultats sont publiés ce jour dans la revue BRAIN.

    Cet essai conclut de façon positive une recherche menée au sein d'I-Stem, l'Institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques : découverte de nouveaux mécanismes de la maladie à l'aide de modèles cellulaires obtenus à partir de cellules souches. détection de l'efficacité de la metformine sur la DM1 par la technique du criblage à haut-débit

    L'essai clinique a été mené par les équipes de Guillaume Bassez et Philippe le Corvoisier à l'Hôpital Henri Mondor AP-HP de Créteil. Les progrès de motricité ont pu être évalués finement grâce à l'outil Locometryx développé par l'équipe de Jean-Yves Hogrel à l'Institut de Myologie de la Pitié-Salpêtrière

    Nous aurons sûrement l'occasion de reparler des perspectives ouvertes par cet essai très prochainement dans le blog !

    Voir le Communiqué de presse

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  • OPTIMISTIC : les premiers résultats

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    Les premiers résultats de cette large étude clinique, financée par la communauté Européenne viennent d’être publiés (The Lancet Neurology, Juin 2018).

    L’étude a concerné 255 patients de plus de 18 ans, répartis dans 4 pays (France, Allemagne, Hollande, Royaume Uni), tous sévèrement atteint sur le plan de la fatigue.

    Ils ont été divisés en 2 groupes de taille égale, l’un recevant un programme de soin normal, le second une thérapie comportementale et cognitive active d’une durée de 10 mois, ciblée sur l’amélioration de la prise d’initiative du patient, l’augmentation de l’activité physique, l’optimisation du lien social et la régulation des cycles d’éveil/sommeil.

    Cette thérapie était complétée par un module d’exercice physique dans 2 des centres de tests.http://optimistic-dm.eu/index.php?option=com_content&view=featured&Itemid=101

    L’efficacité du traitement était mesurée sur une échelle normalisée (DM1-Activ-c) basée sur la capacité d’activité et la participation sociale. Les données brutes ont été traitées par des méthodes statistiques pour extraire les tendances significatives.

    Les résultats publiés montrent une amélioration modérée mais incontestable des performances du groupe ayant bénéficié de la thérapie cognitive, par rapport au groupe témoin.

    Plusieurs symptômes qui ne figuraient pas dans les objectifs primaires de l’essai ont été également améliorés : le test de la marche pendant 6 mn, la fatigue et l’éveil et au final la qualité de vie.

    Ces améliorations doivent être cependant tempérées par les risques (de chutes principalement) induits par une activité renforcée…mais ils confirment sur une large population les résultats très partiels antérieurs sur l’intérêt du maintien d’une activité physique et sociale dans les malades DM1.

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