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résultats mitigés de l'essai clinique IONIS-DMPK-2.5Rx, réorientation de la recherche

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Ionis Pharmaceuticals vient de communiquer sur l'essai de son médicament IONIS-DMPK-2.5Rx destiné à traiter la maladie de Steinert.

Ce médicament cible les agrégats toxiques d'ARN pour les détruire et l'essai de phase 1/2 visait à déterminer son efficacité, les doses nécessaires et les biomarqueurs de sa diffusion musculaire.

Les résultats montrent des signes encourageants sur les biomarqueurs et le médicament a été bien toléré. Mais l'efficacité musculaire obtenue est insuffisante. La poursuite des essais de ce médicament est donc suspendue.

Néanmoins la recherche continue, car de nouvelles chimies destinées à augmenter l'efficacité musculaire des médicaments sont déjà en développement chez IONIS.

 

 

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