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Démarrage d'un essai clinique AMO2 en phase 2 (AMO-pharma)

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Un essai clinique de phase 2 va démarrer en Angleterre sur une molécule (tideglusib) inhibant l’enzyme GSK3b surexprimée dans le cas de la maladie de Steinert.


Cette molécule a montré des résultats encourageants dans les modèles animaux de la DM1 et les cellules humaines in-vitro, pour le traitement des déficits musculaires.

 


L’essai, réservé aux malades situés au Royaume Uni, est piloté par l’équipe H. Lochmüller et se déroulera au John Walton Muscular Dystrophy Research Center de Newcastle. Le recrutement est en cours (8 malades) d’abord dans les formes juvénile et congénitale. Il sera étendu aux adultes en 2017.

L’objectif est la mise sur le marché du médicament d’ici 3 à 5 ans (source: Myotonic Dystrophy Support Group, conférence annuelle de Nottingham en juin 2016).

voir l'annonce AMO-Pharma

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